今回、研究にあたったのは、中辻憲夫iCeMS(物質−細胞統合システム拠点)拠点長、饗庭一博同講師らのグループ。同グループは、ALS
の原因遺伝子の一つを過剰に発現しているヒトES細胞(疾患モデル細胞)を作成し、これまで報告されているALS症状に関わる現象を再現できることを確認した。これまで全世界でiPS細胞やES細胞を利用してALSの病態を再現することが試みられてきたが、疾患モデル細胞を作成しALSの病態を再現したのは本研究が初となる。この成功で、充分に理解できていなかったALSの疾患発症・進行メカニズムのより正確な解明に加え、効果的な治療薬の探索・開発にも寄与することが期待される。