大阪大の西田幸二教授(眼科学)らのグループは8月29日、ヒトの人工多能性幹細胞(iPS細胞)由来の角膜上皮細胞シート移植を世界で初めて行ったと発表した。移植を受けたのは失明に至る病気「角膜上皮幹細胞疲弊症」の患者。【児玉七海】

 移植が行われたのは19年7月。ヒトのiPS細胞から角膜上皮細胞シートを作り、患者に移植した。

 iPS細胞を使った角膜再生の臨床研究としては、同研究が世界で初めてだ。研究には京都大iPS細胞研究所から提供されたiPS細胞を利用。独自に開発した方法で角膜上皮細胞を誘導し、培養してシート状にした角膜上皮組織の安全性と効果を検討した。患者については、引き続き移植後の経過観察をしていくが、8月23日には退院したという。今回の移植が成功すると、角膜疾患で失明状態にある患者の視力回復への期待が高まる。

 角膜上皮幹細胞疲弊症は、角膜上皮の幹細胞が消失して角膜が結膜に覆われる病気。ドナー角膜を用いた角膜移植での拒絶反応やドナー不足といった治療上の課題がある。課題を抜本的に解決するために、研究グループはヒトiPS細胞を使った角膜上皮再生治療法の開発を進めている。19年3月にiPS細胞から角膜上皮細胞シートを作製し、角膜疾患患者に移植して再生する臨床研究計画に対して厚生労働省から了承が得られ、研究を始めた。

 同研究では4例の重症の角膜上皮幹細胞疲弊症の患者に対し、他家iPS細胞由来の角膜上皮細胞シート移植を行う。最初の2例で、移植するiPS細胞シートとHLA型が不適合の患者に対して免疫抑制剤を用いた移植をする計画だ。その後、1、2例目の中間評価をして、続く2例でのHLAの適合、不適合および免疫抑制剤の使用の有無を決める。同研究の経過観察期間は1年で、移植後1年間の追跡調査をする。

 同研究の主要評価項目は安全性で、研究中に生じた有害事象を集めて評価する。加えて、副次評価項目として角膜上皮幹細胞疲弊症の改善の程度や視力などに有効かどうか評価する。今回の移植が1例目。年内に2例目の患者に同様の移植を予定している。

 同研究でヒトiPS細胞由来の角膜上皮細胞シートを他家移植するFirst—in—Human臨床研究を世界で初めて行い、標準医療に発展させることを目指している。同治療法は既存の治療法の問題点、特にドナー不足や拒絶反応などの課題を克服できることから、革新的な治療法として世界中の角膜疾患で失明状態にある多くの患者の視力回復に貢献することが期待される。

◇HLA:ヒト白血球型抗原。自己、非自己を決定する因子で、臓器移植時の拒絶反応の発現にHLAの適合度が関係する。